Poslední příspěvky

Publikováno: 20. srpen 2026

Důležitý milník pro komunitu GM2 - převzato s NTSAD

Důležitý milník pro komunitu GM2 Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) povolil výzkumnému týmu University of Massachusetts (UMass) Chan Medical School pokračovat v druhé generaci...

Číst více

Publikováno: 17. srpen 2026

Navázali jsme spolupráci s pacientskou organizací na Slovensku

S radostí informujeme, že jsme navázali spolupráci se slovenskou pacientskou organizací Občianske združenie Tay-Sachs SK, která podporuje pacienty s Tay-Sachsovou chorobou a dalšími formami GM2...

Číst více

Publikováno: 17. červen 2026

O léku Nizubaglustat

Nizubaglustat (AZ-3102): nový zkoumaný lék pro GM2 gangliosidózu a další vzácná onemocnění Krátké shrnutí Nizubaglustat (AZ-3102) je experimentální lék podávaný ústy, který se v současnosti...

Číst více

Publikováno: 17. červen 2026

NAVIGATE: mezinárodní klinická studie fáze 3 pro pacienty s NPC a GM1/GM2 gangliosidosami

NAVIGATE: mezinárodní klinická studie fáze 3 pro pacienty s NPC a GM1/GM2 gangliosidosami Pacienti s Niemann-Pickovou nemocí typu C (NPC) a GM1 či GM2 gangliosidosami mohou být zařazeni do...

Číst více

Všechny novinky