Důležitý milník pro komunitu GM2 - převzato s NTSAD

Důležitý milník pro komunitu GM2 Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) povolil výzkumnému týmu University of Massachusetts (UMass) Chan Medical School pokračovat v druhé generaci experimentální klinické studie AAV genové terapie fáze 1/2 pro GM2. 

Tento významný pokrok by nebyl možný bez štědré podpory členů komunity NTSAD. Jsme hluboce vděční a rádi bychom ocenili rodiny a fondy omezené na dárce, jejichž závazek umožnil tento důležitý výzkum, včetně Cameron & Hayden Lord Foundation, Heringer Family Research Fund, Katie & Allie Buryk Research Fund, LOTS Research & Education Fund, New York Area Fund, Susan and Alan Roden, Sussman Family Fund, a Výzkumný fond Very Pesotčinské.

Ve spolupráci s podporou NTSAD Research Initiative Fund je NTSAD hrdý, že tento výzkum podporuje ve spolupráci s Blu Genes Foundation, Cure Tay-Sachs Foundation a Mathew Forbes Romer Foundation. Společně naše společná investice do tohoto klíčového výzkumu pomáhají přispívat k významnému pokroku směrem k schváleným léčbám Tay-Sachsových a Sandhoffových chorob.

Tým z UMass, Massachusetts General Hospital a Národních institutů zdraví – spolu s podněty organizací podporujících pacienty – pracuje na nezbytných krocích k zahájení klinické studie. Jakmile budou k dispozici další podrobnosti, NTSAD je sdílí s naší komunitou Tay-Sachs a Sandhoff.

 Gratulujeme Dr. Gray-Edwards, Dr. Sena-Esteves a celému výzkumnému týmu UMass Chan k tomuto důležitému úspěchu a vyjadřujeme nejhlubší vděčnost za jejich oddanost a odhodlání posunout výzkum pro komunitu GM2.