NAVIGATE: mezinárodní klinická studie fáze 3 pro pacienty s NPC a GM1/GM2 gangliosidosami

NAVIGATE: mezinárodní klinická studie fáze 3 pro pacienty s NPC a GM1/GM2 gangliosidosami

 Pacienti s Niemann-Pickovou nemocí typu C (NPC) a GM1 či GM2 gangliosidosami mohou být zařazeni do mezinárodní klinické studie fáze 3 NAVIGATE, kterou sponzoruje společnost Azafaros. Studie hodnotí bezpečnost a účinnost experimentálního léčivého přípravku nizubaglustat. Tato studie představuje důležitý krok ve výzkumu vzácných neurodegenerativních onemocnění a přináší naději na rozšíření možností budoucí léčby pro pacienty i jejich rodiny.

O studii NAVIGATE

Studie NAVIGATE je navržena jako randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná klinická studie fáze 3. Léčivý přípravek nizubaglustat je podáván ve formě perorální dispergovatelné tablety. Pacienti jsou do studie zařazováni v poměru 2 : 1, což znamená, že dvě třetiny účastníků dostávají studijní léčbu a jedna třetina placebo. Délka účasti každého pacienta ve studii je 18 měsíců. Do projektu je zapojeno přibližně 35 center v 15 zemích světa, včetně pracovišť v USA, Evropě a Latinské Americe.

 Kdo se může studie účastnit

Studie je určena pro pacienty s diagnózou: • pozdně infantilní nebo juvenilní formy Niemann-Pickovy nemoci typu C (NPC), • GM1 gangliosidosy, • GM2 gangliosidosy, včetně Tay-Sachsovy a Sandhoffovy choroby. Podmínkou pro zařazení je věk 4 roky a více. Vzhledem k přísně nastaveným pravidlům studie je zároveň nutné, aby účastník při zařazení neužíval léčbu, která by mohla ovlivnit hodnocení účinku studovaného přípravku a tím zkreslit výsledky studie.

Organizační zajištění

 Součástí studie je také podpora rodin po organizační stránce. Náklady spojené s cestováním, ubytováním a stravováním jsou v rámci účasti ve studii hrazeny. To je pro řadu rodin důležité zejména s ohledem na opakované kontroly a nutnost cestování do specializovaného centra.

Účast našich členů

Máme radost, že se do této významné mezinárodní studie podařilo zařadit také tři naše členy. Studie v jejich případě probíhá v Bernu ve Švýcarsku. Všichni již úspěšně absolvovali vstupní vyšetření a byli do studie oficiálně zařazeni. V současné době u nich probíhají první kontrolní návštěvy. Jejich zapojení vnímáme jako důležitý krok nejen pro ně samotné a jejich rodiny, ale také jako cenný příspěvek k dalšímu výzkumu těchto vzácných onemocnění.

Proč jsou klinické studie důležité

Klinické studie představují nezbytnou součást vývoje nových léčebných možností. U vzácných onemocnění, jako jsou NPC a GM1/GM2 gangliosidosy, mají mimořádný význam, protože pomáhají rozšiřovat poznatky o průběhu nemoci i o možnostech budoucí terapie. Velmi si vážíme všech pacientů a rodin, které se do klinického výzkumu zapojují. Jejich účast vyžaduje odvahu, důvěru i velké osobní nasazení.